2023麥考瑞大學(xué)在治療晚期阿爾茨海默病方面實現(xiàn)新突破！

阿爾茨海默病

阿爾茨海默病(Alzheimer’sdisease，AD)，俗稱老年癡呆癥，是一種發(fā)病進程緩慢、隨著時間不斷惡化的持續(xù)性神經(jīng)功能障礙。一般分為三個階段：早期、中期和晚期。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織相關(guān)數(shù)據(jù)，阿爾茨海默病和其他癡呆癥導(dǎo)致的死亡在2000年至2019年期間增加了一倍以上。

國際阿爾茨海默病協(xié)會（ADI）相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，到2030年，全球阿爾茨海默病患者將會增至8200萬。

澳大利亞統(tǒng)計局2019年數(shù)據(jù)顯示，癡呆包括阿爾茨海默病，是帶走人生命的第二大殺手。

研究的重大意義

ProfessorLarsIttner和DrArneIttner已經(jīng)對癡呆治療進行了十多年的研究。此次發(fā)現(xiàn)基因治療能夠影響大腦中的一種保護酶，并對晚期癡呆癥患者記憶產(chǎn)生顯著影響時，為研究帶來了突破性進展。

基因治療（genetherapy）是指將外源正常基因?qū)氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊。赃_到治療目的。

ProfessorLarsIttner解釋說：“隨著病情的發(fā)展，大腦中天然的保護酶活性會逐漸喪失，病程時間越長，記憶丟失越嚴(yán)重，與此同時，這種天然的保護作用也就越弱“。

這一發(fā)現(xiàn)不僅對阿爾茨海默病的治療有重大意義，而且對其他與癡呆癥相關(guān)的疾病，如蠶食一個人性格和語言的額顳葉癡呆（通常影響<65歲以下人群）也有重大意義。

臨床試驗之路

這些新發(fā)現(xiàn)將被發(fā)表在9月版《神經(jīng)病理學(xué)學(xué)報》(ActaNeuropathologica)上。研究人員表示，憑借這項全球首個以基因治療法為基礎(chǔ)的治療晚期阿爾茨海默病方法，澳大利亞將名揚全球。

人類大腦是世界上已知的最先進和復(fù)雜的器官，雖然數(shù)百年來人們試圖研究和揭開人腦之謎，但我們對它的了解仍然有限。DrArneIttner說，所以基因研究尤其重要。

研究人員發(fā)現(xiàn)模擬阿爾茨海默氏病和癡呆癥的實驗非常困難，因為當(dāng)病人或者病人家屬注意到癥狀時，病人已經(jīng)處在記憶喪失階段。

“從本質(zhì)上看，神經(jīng)退行性變異異常緩慢，這是公認的難以研究和建?！?/P>

退行性變異指的是人體的細胞、組織和器官會隨著年齡的增長，一步步從成熟走向衰老，發(fā)生異常的改變，也就是我們俗稱的“老化”。神經(jīng)退行性變異主要是指神經(jīng)細胞發(fā)生老化。

“大腦就像是一個黑盒子，有時候我們運氣好，能瞥見它是如何工作的，并且我們知道可以干預(yù)這個黑盒子里的機制?，F(xiàn)在，我們已經(jīng)詳細了解了其中涉及到氨基酸的機制”

臨床應(yīng)用和未來商業(yè)化

麥考瑞大學(xué)主管研究創(chuàng)新的副校長ProfessorDanJohnson表示：“如果一切順利，我們將在麥考瑞大學(xué)醫(yī)院進行下一步臨床試驗”。

在投資獨特科學(xué)研究和保護知識產(chǎn)權(quán)方面，麥考瑞大學(xué)能給予充分的支持。現(xiàn)在關(guān)注的焦點很多時候都集中在基礎(chǔ)科學(xué)的突破上，而這顯然是一項重大成就。下一階段交付的復(fù)雜性、成本和實踐也將隨之增加。

在開始臨床試驗之前，研究團隊正在確定該療法的最佳發(fā)展方向。如果項目進行成功，研究人員希望這種基因療法能在5-10年內(nèi)商業(yè)化。目前，世界上的大型制藥公司對該項目也表現(xiàn)出極大的興趣。

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